• 希少難病について

• 国内施策

日本の希少難病対策の代表的な施策は、

• 難治性疾患克服研究事業

• 特定疾患治療研究事業

の2事業となっている。 しかし、これらは、344疾患のみが対象です。
厚生労働省が発表している希少難病の総数は5,000～7,000疾患。
極一部の希少難病しか支援されておらず、また、これらの対象となっていても、
満足のいく支援を受けている患者は非常に少ないのが現状です。

「難病指定」と呼ばれるものがこれにあたります。
現在、130疾患が指定されており、これらは

• 希少性（患者数50,000人以下）

• 原因不明

• 治療未確立

• 生活への長期的支障

という、難病4条件を満たしているものが指定されます。
しかしながら、これらを満たしているにもかかわらず、難病指定されていないものも非常に多く、
実際の明確な指定基準が存在するか否かは定かではありません。
この事業は、原因究明、治療法確立に向けた研究を研究班を設置することで行っていくものです。

平成21年度から設けられた事業で、
臨床調査研究分野において組織的・体系的な研究が行われてなかった疾患について、
広く医療関係者などの協力を求め、患者やその疾患の病態に関する実態把握を
目的とした研究を行っていくものです。
平成22年度は、214疾患が対象となりました。

この事業は、上記の難治性疾患克服研究事業の臨床調査研究分野の中で、
診断基準が一応確立し、かつ難治度、重症度が高く患者数が比較的少ないために、
公費負担の方法をとらないと原因の究明、治療方法の開発などに困難をきたすおそれのある
疾患を対象としています。
本事業は、昭和47年度にベーチェット病などの4疾患を対象に発足とし、
現在では、56疾患が対象となっています。

この事業の対象となった疾患の罹患者は、医療費等の公費負担援助を受けることができます。